來(lái)自中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心的數(shù)據(jù)顯示，全國(guó)藥品生產(chǎn)企業(yè)有8812家，其中專門生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)僅占0.1%。在藥品臨床試驗(yàn)注冊(cè)項(xiàng)目中，國(guó)產(chǎn)藥品注冊(cè)信息達(dá)到165151條，其中兒童藥品僅有2698條，僅占1.63%。臨床試驗(yàn)登記的兒童藥品僅占2.35%，相對(duì)于美國(guó)等發(fā)達(dá)國(guó)家超過(guò)20%的占比來(lái)說(shuō)，顯得過(guò)少。

“由于兒童藥的定價(jià)原則是以藥物有效成分含量的多少為基準(zhǔn)，兒童藥有效成分含量遠(yuǎn)低于成人藥，相應(yīng)售價(jià)就要低于成人藥，使得兒童藥在定價(jià)上不具備明顯優(yōu)勢(shì)，企業(yè)無(wú)法得到補(bǔ)償。”浙江華海藥業(yè)股份有限公司總經(jīng)理陳保華介紹說(shuō)，要解決兒童藥品種類短缺難題，可以由專業(yè)協(xié)會(huì)專家總結(jié)流行病學(xué)現(xiàn)狀和國(guó)內(nèi)目前兒童用藥現(xiàn)狀，確定哪些兒科疾病缺少藥物急需攻克，并根據(jù)國(guó)內(nèi)外兒科用藥指南和臨床經(jīng)驗(yàn)，制訂鼓勵(lì)研發(fā)的兒童用藥目錄，實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批，引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)。

此外，相關(guān)專家在研究中發(fā)現(xiàn)，國(guó)產(chǎn)兒童藥品說(shuō)明書普遍缺少藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)，即使有也多為國(guó)外兒童數(shù)據(jù)。在一些國(guó)產(chǎn)藥品說(shuō)明書中，兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)基本照搬進(jìn)口原研藥品說(shuō)明書。相關(guān)專家表示，兒童與成人、不同國(guó)家兒童之間藥代數(shù)據(jù)有差異，需要中國(guó)兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，才能讓藥效更精準(zhǔn)，但我國(guó)的臨床數(shù)據(jù)還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。

鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)兒童藥

“為了保障兒童健康權(quán)益、鼓勵(lì)兒童用藥開(kāi)發(fā)。近年來(lái)，各部門就兒童用藥保障制定了各項(xiàng)政策。”國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委藥政司副司長(zhǎng)張鋒表示，去年以來(lái)衛(wèi)計(jì)委、工信部、食藥監(jiān)總局公布了兩批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單，共71個(gè)品種，并明確對(duì)于“清單”內(nèi)藥品通過(guò)建立申報(bào)審評(píng)專門通道，對(duì)在港澳臺(tái)地區(qū)已使用多年、臨床療效好且使用安全、但未在內(nèi)地上市的兒童急需藥品，探索試點(diǎn)進(jìn)口使用，在注冊(cè)審評(píng)進(jìn)口兒童藥品時(shí)允許直接引用港澳臺(tái)地區(qū)兒童臨床用藥數(shù)據(jù)作為申報(bào)依據(jù)，加快審評(píng)審批。此外，通過(guò)國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)、蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程等，整合優(yōu)勢(shì)單位協(xié)同創(chuàng)新研發(fā)，引導(dǎo)和鼓勵(lì)企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)；在保障生產(chǎn)供應(yīng)方面，對(duì)相應(yīng)的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)給予政策扶持，推動(dòng)開(kāi)展產(chǎn)品升級(jí)、生產(chǎn)線技術(shù)改造等。

北京兒童醫(yī)院黨委書記王天有表示，兒童用藥臨床試驗(yàn)面臨著評(píng)價(jià)困難、評(píng)價(jià)風(fēng)險(xiǎn)高、受試者招募困難、專業(yè)人才缺乏等困難。北京兒童醫(yī)院將在“十三五”期間聯(lián)合多家單位，進(jìn)一步加強(qiáng)兒童示范性新藥臨床評(píng)價(jià)支撐體系建設(shè)，通過(guò)兒童藥物臨床試驗(yàn)優(yōu)化設(shè)計(jì)關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)建設(shè)和兒童藥物大數(shù)據(jù)臨床評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)建設(shè)，提升臨床評(píng)價(jià)兒童藥物的能力。選擇3個(gè)臨床專業(yè)，分別作為兒童常見(jiàn)病、兒童重大病和兒童罕見(jiàn)病的代表，建立示范性的兒童新藥臨床評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)。